云轩创新药物论坛-申请方
主办方
苏州大学药学院
讲座介绍
过去30年，蛋白质生物治疗药物取得了重大的临床成功，如今已成为增长最快的药物类别。同时，对RNA生物学的理解进步导致了具有意外功能的新RNA类别的发现。基于这些进展，基于核酸的新治疗策略被引入。例如单链反义寡核苷酸、双链小干扰RNA和microRNA，所有这些都用于抑制基因表达，最近还有用于编辑突变基因的单链导向RNA。除了沉默或编辑基因的核酸外，人们对信使RNA在细胞中表达蛋白质的治疗潜力也很感兴趣，例如用于疫苗接种以保护人群免受感染或治疗癌症患者。就像30-40年前重组蛋白和单克隆抗体开始被开发为治疗药物时一样，核酸生物治疗药物似乎再次处于药物开发革命的边缘。今天，大多数临床先进的核酸都是通过系统性注射并用于肝脏相关疾病的测试。然而，核酸的许多潜在靶点存在于肝脏以外的组织中，如肺部和眼睛，这些靶点最好通过核酸的局部给药达到，如通过肺部吸入或眼部局部注射。在根特大学，我们致力于更好地理解纳米药物的物理化学和生物制药特性，包括装载核酸的脂质纳米颗粒（LNPs），以提高其递送性能和安全性。尽管mRNA疫苗的临床引入促进了制药行业对LNPs进一步开发的兴趣和投资，但我们认为大学的角色是继续尝试识别可能为无法通过纳米封装达到的生物治疗靶点开辟新途径的新概念和策略。本次讲座将解释我们在寻找从细胞外空间通过细胞和细胞器膜进入细胞质的核酸递送策略方面的最新努力。我们将重点介绍我们工作中的制药、生物、物理和工程方面。特别强调将放在核酸向眼部靶点的递送上。
演讲人
S. De Smedt
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